Liek obsahuje syntetický enzým nazývaný alfa-alglukozidáza. Dokáže tak nahradiť prírodný enzým alfa-glukozidáza, ktorého je pri Pompeho chorobe nedostatok. Tento enzým pomáha organizmu regulovať hladiny glykogénu (druh glycidu). Glykogén dodáva organizmu energiu, avšak pri Pompeho chorobe sa úrovne glykogénu môžu zvýšiť priveľmi.

Liek sa používa na liečbu dospelých, detí a dospievajúcich každého veku s potvrdenou diagnózou Pompeho choroby. Viac na adc.sk