Galsulfáza je forma ľudského enzýmu N-acetylgalaktozamín 4-sulfatázy a vyrába sa metódou rekombinantnej DNA. Používa sa v enzýmovej substitučnej liečbe Mukopolysacharidózy VI (MPS VI; Maroteaux-Lamyho syndróm) poruchy ukladania v tele, keď hladina enzýmovej aktivity N-acetylgalaktozamín 4-sulfatázy chýba alebo je nižšia ako normálne. Ak trpíte poruchou ukladania MPS VI, znížená alebo neprítomná aktivita N-acetylgalaktozamín 4-sulfatázy vedie k akumulácii substrátu vo väčšine typov buniek a tkanív. Naglazyme je indikovaný v dlhodobej enzýmovej substitučnej liečbe u pacientov s potvrdenou diagnózou Mukopolysacharidózy VI (MPS VI; nedostatok N-acetylgalaktozamín 4-sulfatázy). Viac na adc.sk